В США впервые использовали редактирование генов для лечения человека

Врачи Научно-исследовательского института Сары Кэннон в Нэшвилле, штат Теннеси, впервые в истории США использовали метод редактирования генов CRISPR для лечения пациента с генетическим заболеванием. Добровольцем стала 34-летняя Виктория Грей с диагностированной в детстве серповидноклеточной анемией. В её организм поместили миллиарды генетически модифицированных клеток.

Виктория Грей, добровольно согласившаяся на первое в истории США использование CRISPR для лечения генетического заболевания

«Просто поразительно, как далеко всё это зашло. Это удивительно. Я всегда надеялась, что что-то появится. Сейчас хорошее время, чтобы исцелиться», — заявила Виктория Грей после проведения первой в истории американской медицины процедуры по редактированию генов с помощью метода CRISPR.

Теперь врачи намерены месяцами или даже годами наблюдать за состоянием пациентки, чтобы узнать, является ли такое лечение безопасным и эффективным.

Доктор Хайдар Франгул из научно-исследовательского института Сары Кэннон

Серповидноклеточная анемия диагностируется у миллионов людей по всему миру. В США это заболевание зафиксировано примерно у 100 000 человек. Болезнь приводит к изменению строения белка гемоглобина, отчего и получила своё название. Среди симптомов — повышенная усталость и анемия, приступы боли, отёк и воспаление пальцев рук и/или ног, артрит, тромбоз крови в селезёнке и печени, лёгочные и сердечные травмы и другие.

«Это ужасно. Становится действительно сложно, когда вы не можете ходить или поднимать ложку, чтобы накормить себя», — рассказала Виктория Грей.

Для процедуры врачи использовали клетки, взятые из костного мозга пациента, которые затем были генетически модифицированы с помощью CRISPR. Целью было сделать так, чтобы заставить клетки вырабатывать белок, который обычно встречается только у зародышей и детей в течение короткого времени после рождения. Врачи надеются, что этот белок будет компенсировать дефектный, вызывающий серповидноклеточную анемию, что позволит пациентам нормально проживать всю оставшуюся жизнь.

«Это совершенно новая технология. Похоже, что она очень хорошо работает на животных. Но совершенно неизвестно, как она работает на реальных людях. Так что есть много неизвестных. Это может сделать вам только хуже», — отмечает Лори Золот, биоэтик из Чикагского университета.

«Мы очень осторожно относимся к тому, как проводим это исследование систематическим образом, чтобы тщательно следить за пациентами на предмет любых осложнений, связанных с терапией», — комментирует доктор Хайдар Франгул.

Виктория Грей признаёт, что у этого лечения есть потенциальные риски. Она также понимает, что её случай стал лишь первым шагом в этом исследовании и что другие пациенты смогут увидеть результаты только спустя много лет.

Источник: 4PDA

Добавить комментарий

Ваш e-mail не будет опубликован. Обязательные поля помечены *